index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

MiRNA Pathological modeling Myotonic dystrophy type 1 Adeno-associated virus CRISPR/Cas9 Dosage Axon guidance Adult Animal models Stem cell Aging Dependovirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Transduction Knockout Animal Neurons Polymorphism Virus Integration Myotonic dystrophy Genetic Human pluripotent stem cells Genome editing Canine Cell Line Astrocytes Gene Expression Regulation Preschool Calcium Astrocyte Muscular Dystrophy Muscle Mitochondria Progeria Antigens Gene Transfer Techniques Muscular dystrophy Mice Reporter CRISPR-Cas9 Genetic Therapy/methods Lentiviral vector Genetic Loci Aequorin Golgi apparatus Lentivirus/genetics Cell therapy Genetic Therapy Chromothripsis Human Phenotype Cellules souches embryonnaires humaines Mutation Liver Duchenne Muscular Dystrophy Myotubular myopathy Transcriptomics Transfection/methods Animals Protein Tyrosine Phosphatases Dystrophin Genes Amphipathic peptide Genome Dependovirus/genetics/immunology DLK1-DIO3 AAV Antibodies Genetic Vectors Micronuclei FKRP Genotoxicity Humans Chromosomal instability Muscle disease Disease Models Induced pluripotent stem cells Myopathy Myopathies Gene therapy Inbred mdx Male Receptors Retinitis pigmentosa Metabolism Viral Pluripotent stem cells Inbred C57BL Cell Proliferation RNA biology Thérapie génique Alternative splicing Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Female Child Age-related macular degeneration Activin Receptors Immunology HEK293 Cells Thérapie cellulaire

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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