index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Neurons Induced pluripotent stem cells Adult Adeno-associated virus Disease Models Activin Receptors Spinal cord Lentivirus/genetics Reporter Metabolism Genes Genetic Myopathy Male Micronuclei Splicing FKRP Humans Cell Proliferation CRISPR/Cas9 Transcriptomics MiRNA Human pluripotent stem cells Viral DMD Muscular Dystrophy Mice HEK293 Cells Gene Expression Regulation Human DLK1-DIO3 Gene Transfer Techniques Genome editing Dependovirus/genetics Pluripotent stem cells Calcium Duchenne muscular dystrophy Myotonic dystrophy type 1 Muscular dystrophy Aequorin Genome Inbred mdx Child Golgi apparatus Cellules souches embryonnaires humaines Protein Tyrosine Phosphatases Virus Integration Aging Progeria Preschool Genetic Vectors Transduction Astrocytes Canine Cell Line Phenotype Dosage Animal Inbred C57BL Myopathies Genetic Therapy Stem cell Transfection/methods Female Chromosomal instability Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Receptors Chromothripsis Animal models Myotonic dystrophy Dependovirus/genetics/immunology Mutation Polymorphism Cell therapy Retinitis pigmentosa Mitochondria Dystrophin Genetic Loci Thérapie génique Antigens Age-related macular degeneration Gene therapy Immunology Genetic Therapy/methods AAV CRISPR-Cas9 Duchenne Muscular Dystrophy Myotubular myopathy Lentiviral vector Muscle Knockout Animals Alternative splicing Genotoxicity Thérapie cellulaire Liver RNA biology Muscle disease Pathological modeling Astrocyte

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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