index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

268

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Neuromuscular diseases Pathological modeling Pompe disease CRISPR/Cas9 Genetic Therapy/methods Reporter Transcriptomics Dependovirus/genetics Preschool CRISPR Cell Proliferation Metabolism Lentiviral vector Muscular Dystrophy Pluripotent stem cells Knockout Dependovirus/genetics/immunology Disease Models Thérapie cellulaire Genes Mice Animal HEK293 Cells Myotonic dystrophy type 1 DMD Myopathies Adeno-associated virus Modélisation pathologique Polymorphism Canine Viral Gene Transfer Techniques Mitochondria Cellules souches pluripotentes Child Myopathy Genome Muscle Genetic Receptors Duchenne Muscular Dystrophy Disease modeling Gene Expression Regulation Aequorin MiRNA Human induced pluripotent stem cells Immunology Antigens Cellules souches pluripotentes humaines Inbred C57BL Dosage Genome editing Astrocyte FKRP Transduction Lentivirus/genetics Myotonic dystrophy Astrocytes Inbred mdx CRISPR-Cas9 Dystrophin Induced pluripotent stem cells Calcium RNA biology Female Myotubular myopathy Muscular dystrophy Mutation Cellules souches embryonnaires humaines Genetic Therapy Progeria Male Animals Adult Neurons Protein Tyrosine Phosphatases Genetic Loci Golgi apparatus Thérapie génique Activin Receptors Cell Line Cell therapy Muscle disease Humans Cholesterol Adaptive immunity Duchenne muscular dystrophy Genetic Vectors Retinitis pigmentosa AAV AAV vector Gene therapy Animal models Human pluripotent stem cells Liver Transfection/methods Human Virus Integration Age-related macular degeneration DLK1-DIO3

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