index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Autism Astrocyte RNA biology CDNA microarrays Brain Action potential duration Human pluripotent stem cell Induced pluripotent stem cells Myotonic Dystrophy type 1 Calcium indicators Biologie cellulaire Forest Mécanismes moléculaires Age-related Macular degeneration Dystrophie Myotonique de type 1 Calcium imaging Human induced pluripotent stem cells Neurodegenerative disease AS Ageing And SR and OG wrote the paper Arrhythmogenic cardiomyopathy Equine Aminopyrimidines Pathological modeling AT Spinal muscular atrophy Myotonic dystrophy Stem cell CHD4 Biomarker And CM contributed new reagents/analytic tools Author contributions SR Statin Human Astrocytes Axon guidance Trinucleotide repeat expansion Cellules souches pluripotentes Neurons Neural progenitors Amyotrophie spinale infantile Differentiation Myotonic Dystrophy Flavivirus Transcriptomics Age-related macular degeneration Spinal cord Human pluripotent stem cells Splicing Myelin Peau Cellules souches induites à la pluripotence Regenerative medicine Thérapie cellulaire Myotonic dystrophy type 1 Axial Autophagy Cellules souches embryonnaires humaines Oligodendrocytes Neuromuscular junction Duchenne muscular dystrophy Huntington's disease Transgenic mouse Mitochondria Amd AMPK Botulinum neurotoxins Animal model Retinitis pigmentosa Alternative splicing Transgenic mouse model Biologie du développement And OG analyzed data Anthropoids BMP4 Drug repurposing Cell–cell communication Acoustic cues Transplantation And OG performed research Tissue engineering And OG designed research Optogenetics CN Aging Progeria In vitro models Cellules souches humaines induites à la pluripotence CM Drought Biotic agents Abies alba Jonction neuromusculaire Cellules souches pluripotentes humaines Cell therapy Neuromuscular Junction Dystrophin Pluripotent stem cells Antiviral

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